基因療法蓄勢待發 怎樣說服社會接受其天價
原標題（The Medicine of the Future is Here – And It’s Alive!）
編譯/綿延
重症聯合免疫缺陷（SCID）是一種遺傳疾病。患有SCID的孩子生來就帶有免疫系統的缺陷。如果沒有得到及時有效的治療，大部分嬰兒的壽命不會超過兩年。
血友病為遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病。血友病威脅生命的可能性極大，患者的死亡率約為常人的六倍。
多年以來，這些遺傳性疾病給社會各界造成了很大的困擾，剝奪了數百萬人正常生活的權利。而醫學界又沒有研發出能真正根治該病症的藥物，或是方案。經過30多年的發展，細胞和基因療法如今即將登陸歐美主流醫療市場。曾經被視為絕症的疾病也將從這種療法中獲益，並且得到治癒的希望。
基因療法的潛力是巨大的，全世界最大的製藥公司強生，近期宣佈與賓夕法尼亞大學基因治療專案的合作計劃，兩者將攜手研究老年痴呆症的治療方法。輝瑞與基因治療公司Sangamo Therapeutics達成一項全球合作及授權協議，開發多個基因療法專案，主要用於運動神經元病（又稱ALS）的治療。去年年初，瑞士製藥巨頭諾華和羅氏公司也大力扶持基因治療行業的初創公司，比如Vivet Therapeutics。
原則上，數百萬的病人都有望從基因療法中獲益。然而，由於人們對這個領域十分陌生，以及臨床經驗不足，人們會對基因療法疑慮重重。而這也給醫藥行業和製藥公司帶來不小的困難：不僅要消除社會疑慮，更不能把藥價定得太高，以及至於讓人望而卻步。
什麼是活體藥物？
細胞和基因治療夠成了一種獨特的生物醫學分支：在細胞或DNA水平治療疾病。總的來說就是這種療法透過修改細胞或基因表達，能夠帶來積極的治療效果，創造出“活體”藥物。
得到第一批市場準入的細胞和基因療法（不只針對遺傳性疾病，也包括治療後天性疾病）的助力，醫療行業也即將在藥品私有化方面展開一段前所未有的探索之旅。
美國癌症協會做了一項調查，結果顯示五歲以下的兒童患急性淋巴細胞白血病（ALL）的風險是最高的。他們預測截至2018年年底，美國將有新增5960例新發急性淋巴細胞白血病。如果細胞和基因療法能登上製藥大舞臺，新增病例數量很可能急劇下降。Kymriah是一種CAR-T的免疫細胞療法，主要運用於治療ALL的患者，成為首個透過美國食品和藥物管理局（FDA）正式上市批准的基因療法。諾華公司向FDA提供的研究資料表明，臨床三期試驗之後，82。5%的患者的病情得到好轉，對於復發或難治性急性淋巴細胞白血病患者來說，這是極其高的救治率。
推廣
儘管前途光明，但推廣這種產品和類似療法所面臨的挑戰仍然很多。宣傳人員不能僅僅給公眾解釋這種新療法如何生效，還要隨時準備好應對來自成本方面的壓力。
美國製藥公司Spark Therapeutics推出創新基因療法Luxturna，專門治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者，此舉大獲成功。考慮到每個療程850，000美元的價格一定會是媒體們的關注點，Spark給患者提供了一系列定價和償還方案，包括延遲付款。此外， Spark還指出這些備選方案是與保險公司和藥房福利管理人員合作制定的。該公司還邀請了眼科方面的權威人員來發表評論，以說明治療失明的效果不能僅僅用經濟手段來衡量。最終，Spark獲得了合理且中肯的報道。
Spark向我們展示了市場部門應當如何將產品推向市場的過程中，以積極主動資訊向社會傳遞。
下面是三個可供參考的方案，向我們展示瞭如何為新型療法打造有效的宣傳策略。
打磨語言
衛生經濟學和成果研究（HEOR）的研究和報告詳細說明了藥物引入能帶來積極的財政結果，這些研究和報告作為宣傳資產的價值經常被忽視。在實驗階段，這些報告在如何分析和論斷方面提供了許多寶貴資訊。透過說明這些特定療法的短期治療如何能夠帶來長期的健康益處，宣傳人員可以將患者置於衛生系統之外。因此，在打造有效的宣傳與溝通策略初期，不妨就從HEOR的報告入手，字斟句酌，利用它們來使自己的宣傳語言滴水不漏。
定義研發支出
製藥業長期存在的問題是，如何利用持續數年的研發經驗來證明定價政策的合理性。實際上，製藥業長期飽受指責，人們認為製藥公司的主旨是利益永遠高於患者。企業成本不僅包括試驗初期為了探索心藥物而花費的高價，還有後期擴大細胞或基因治療和生產相關病毒載體的成本——所有這些費用都是為了使試驗最終能達到想要的結果。對企業而言承擔這些成本是非常艱鉅的任務。建議宣傳人員與市場和研發人員能夠密切合作，並且制定出讓媒體啞口無言的宣傳策略，把這些問題扼殺在萌芽之中。
現代科學的優勢
在許多情況下，基因療法研究的體內結果是令人震驚的。比如說，哈佛醫學院透過啟用TMC-1基因恢復了遺傳性聾小鼠的全部聽覺功能。鑑於可能需要另外十年時間才能將這種治療方法應用於兒童，哈佛明智地將這項突破性研究作為對這項研究潛力的宣傳，同時透過解釋從動物過渡到人類研究有多麼複雜，以此來避免給人們渺茫的希望。然而，這項飲酒仍然在全世界的科普和健康媒體平臺得到了大量報道，但人們不會對這項技術的期望過高。哈佛的方法提醒人們，宣傳應該從早期的試驗階段就開始 - 而不是在塵埃落定時。
活體藥物本被視作下一代才有機會應用的科技。而如今它不再處於醫學的邊緣，而是成為了當今醫療服務大結構裡重要的一環。既然科技已經蓄勢待發，與之匹配的宣傳策略也應當準備就緒了。
